专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成开封市某某金属制品维修站疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成开封市某某金属制品维修站新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 据美国有线电视新闻网CNN)报道,当地时间6日,美国前副总统彭斯向刚刚赢得2024美国大选的前总统特朗普、参议员万斯表示祝贺,但他拒绝表达支持。 彭斯在X平台上发文写道,“美国人民已经发声,卡伦2024-11-15
乐山大佛景区孃孃们闯进男厕引热议 景区:老年团游客,拦都拦不住
封面新闻记者 杜卓滨10月23日,一段乐山大佛景区,男女混用男厕的视频在网络上传播,引发关注。上万网友留言讨论,有人认为此举影响了男士正常上厕所;有人认为女厕所排队时间长,借用男厕所可以理解;也有网友2024-11-15- 近日,淮阴工学院官网发布了《关于淮阴工学院更名为淮安大学事项社会稳定风险评估的公示》,这意味着学校更名大学工作迈出实质性步伐。根据最近公布的全国新增硕士学位授权审核专家核查及评议结果,淮阴工学院今年公2024-11-15
- 据央视新闻消息,当地时间10月22日,联合国总部第79届联大第三委员会举行人权问题一般性辩论。针对澳大利亚、美国等少数西方国家在会上对中国人权状况进行无端指责,中国常驻联合国代表傅聪大使当场予以严2024-11-15
- 直播吧11月7日讯 在保利尼0-2输给郑钦文后,她也无缘从年终总决赛的小组赛中出线,她在赛后接受了SuperTennis的采访。分析失利“我当然感到很失望,这是一场我无法战斗的比赛,我打得很挣扎。我尝2024-11-15
- 中国地震台网正式测定:10月20日01时34分,在新疆巴音郭楞州轮台县北纬41.24度,东经84.07度)发生3.9级地震,震源深度14千米。 总台央视记者 张腾飞)2024-11-15
最新评论